En France, la maladie de Parkinson touche environ 272.000 personnes, et 25.000 nouveaux cas se déclarent chaque année. Cette affection chronique neurodégénérative, qui se caractérise par la disparition progressive de certains neurones dans le cerveau, touche les fonctions motrices (ralentissement des gestes, tremblements, rigidité, etc.) et engendre divers autres symptômes non-moteurs souvent invalidants comme les troubles du sommeil, l'irritabilité ou l'anxiété par exemple. De plus, les malades voient, peu à peu, leur qualité de vie se détériorer et perdent leur autonomie. Tandis que la maladie progresse avec près de 7 millions de personnes touchées à travers le monde, il n'existe pour l'heure aucun traitement curatif. La majorité des malades reçoivent un traitement par lévodopa (ou L-dopa), une substance qui permet de réduire les symptômes parkinsoniens et de mener une vie plus ou moins normale, mais qui après plusieurs années peut provoquer des mouvements involontaires, appelés dyskinésie, chez jusqu'à 30 % des patients.
Installée au sein de Castres-Mazamet Technopole (Tarn), structure dédiée à l'innovation, l'entreprise franco-américaine Neurolixis pourrait bien révolutionner le traitement contre la maladie de Parkinson. Spécialisée dans les nouvelles thérapies pour traiter les troubles du système nerveux central, elle a mis au point NLX-112, un médicament qui s'est montré très efficace lors de premiers essais cliniques, notamment sur les dyskinésies induites par la lévodopa. Également connue sous le nom de béfiradol, la molécule contenue dans le médicament expérimental est issue des laboratoires de recherche Pierre Fabre dans le traitement des douleurs chroniques et pour laquelle Neurolixis a obtenu une licence d'exploitation.
« Ce médicament en cours de développement vient compléter les traitements existants. Ces derniers ont une efficacité thérapeutique qui n'est pas optimale, mais qui existe. La lévodopa par exemple est efficace pour contrôler les symptômes moteurs, mais au fil du temps, elle est de moins en moins efficace et déclenche des effets secondaires. NLX-112 vient apporter un bénéfice supplémentaire », explique Adrian Newman-Tancredi, cofondateur de Neurolixis.
Diminue les mouvements non contrôlés
Lors d'une étude clinique de phase 2a menée de 2021 à 2023 dans cinq instituts en Suède sur une vingtaine de personnes atteintes de la maladie de Parkinson, NLX-112 a été administré par voie orale, sous forme de comprimé, deux fois par jour, en complément de la lévodopa. Il a ainsi été démontré que le médicament expérimental, agit sur le système sérotoninergique du cerveau et active des protéines neuronales connues sous le nom de récepteurs 5-HT1A. Après huit semaines de traitement, il présente une forte activité anti-dyskinétique, sans interférer avec les propriétés thérapeutiques de la lévodopa. Ainsi, les malades traités ont vu les mouvements non contrôlés, effets secondaires du traitement classique, considérablement diminuer.
« Les patients recrutés ont été diagnostiqués depuis une dizaine d'années et présentaient une dyskinésie importante avant le traitement à la béfiradol. Ils ont très bien toléré la molécule et aucun effet secondaire grave ne s'est manifesté. Aujourd'hui, aucune autre molécule n'est capable de démonter les mêmes résultats que NLX-112. Il s'agit d'une première dans le monde », se félicite le PDG de l'entreprise.
L'autre réussite de l'essai clinique : NLX-112 a également permis de réduire le parkinsonisme des malades. Les symptômes moteurs auxquels ils sont exposés comme les tremblements ou la rigidité par exemple ont baissé de manière importante durant l'étude. « Cela a été une énorme surprise. En complément de lévodopa, NLX-112 a montré une efficacité supérieure sur le parkinsonisme », affirme le chercheur en neurosciences.
Mise sur le marché espérée en 2030
Ces recherches ont été possibles grâce à la contribution financière, à hauteur de 1,5 million de livres (environ 1,7 million d'euros), de Parkinson's UK et de la Michael J. Fox Foundation (Etats-Unis), les deux plus importantes fondations pour la recherche sur la maladie de Parkinson dans le monde. « Entre les investissements des fondations et ceux de Neurolixis, ce sont près de sept millions d'euros qui ont été investis dans le projet », détaille l'ancien directeur de recherche en neurobiologie chez Pierre Fabre.
La prochaine étape pour la société de biotechnologie est d'effectuer des essais cliniques de plus grande envergure et dans plusieurs pays afin de s'assurer de l'efficacité et de la tolérance de la molécule. Une fois les résultats positifs confirmés, Neurolixis vise une mise sur le marché à horizon 2030. NLX-112 pourrait alors devenir une nouvelle option thérapeutique prometteuse pour plusieurs millions de personnes atteintes de la maladie de Parkinson à travers le monde. Les malades ainsi que leurs proches et aidants pourraient voir leur qualité de vie s'améliorer malgré l'affection et une réduction des coûts de la prise en charge entraînés par la perte d'autonomie.
« Le processus de développement d'un médicament est très long. Il reste des étapes à franchir sur le plan du développement clinique, mais nous sommes à mi-chemin. Avant de réaliser des tests sur l'homme, nous avons commencé, il y a une dizaine d'années, par des rongeurs puis des primates. Nous avons démontré que le médicament fonctionne sur un groupe de malades. Dorénavant, il faut le tester sur un nombre de patients plus important pour avoir suffisamment de données pour notre dossier d'Autorisation de mise sur le marché (AMM). Pour la commercialisation, nous allons identifier des partenaires spécialisés qui pourraient prendre en charge cette partie », se projette Adrian Newman-Tancredi.
L'entreprise tarnaise qui emploie huit personnes, quatre dans le Tarn et quatre aux États-Unis, cherchera prochainement à savoir si outre la sécurité, la tolérance et l'activité anti-dyskinétique, NLX-112 peut réduire les symptômes non-moteurs, notamment l'humeur dépressive, la douleur et les troubles du sommeil.
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