Grâce à cette innovation, une patiente du CHU de Toulouse souffrant d'une maladie très rare du rein (déficience en LCAT) a échappé à la dialyse voire à la transplantation. À partir de janvier 2020, elle a commencé à recevoir par injection intraveineuse le biomédicament mis au point par la société toulousaine Abionyx.
Un médicament qui imite le bon cholestérol
Fondée en 2005 sous le nom Cerenis, la biotech a développé un produit qui reproduit de façon "complètement biologique" du "bon cholestérol". Elle a ainsi recréé un produit qui mime le cholestérol HDL et une protéine (APOA1) habituellement fabriquée par les intestins et le foie. "Notre traitement a deux fonctions. La première est d'aller chercher tous les lipides dans le corps, qu'ils soient toxiques ou non, pour les ramener au foie, pour être éliminés. La deuxième propriété du biomédicament est de réduire l'inflammation", décrit Cyrille Tupin, le directeur général d'Abionyx.
Avant d'ajouter :
"La patiente du CHU de Toulouse souffrait d'une maladie qui crée une accumulation de lipides au niveau des reins, qui vont conduire à une situation où les reins vont se retrouver bouchés. Une autre conséquence de la maladie est que la patiente subissait un flou visuel. Les personnes qui souffrent de cette maladie doivent être dialysés avant d'être transplantés, parfois plusieurs fois. Très vite après le début du traitement, la patiente a vu sa fonction rénale stabilisée, elle a évité la dialyse. Et après quelques semaines, elle avait retrouvé une vision normale, ce qui a été confirmé par des examens. Et un an après la fin du traitement, le professeur Stanislas Faguer, néphrologue au sein du CHU de Toulouse, a attesté que ces troubles visuels n'étaient pas revenus."
Une réduction de l'inflammation de l'oeil
Devant une telle réussite, la société Abionyx a lancé des études précliniques sur des animaux pour voir si le biomédicament était efficace en cas d'inflammation de l'oeil (maladie appelée uvéite). Les résultats qui viennent d'être communiqués sont très encourageants. "Quand vous avez une infection, on retrouve des protéines dans une partie liquide de l'oeil (humeur aqueuse). Notre produit était très efficace puisque nous n'avons pas retrouvé de protéine dans cette humeur aqueuse. Par ailleurs, l'inflammation de l'oeil a été réduite avec le traitement", se félicite Cyrille Tupin.
Abionyx a donc décidé de développer une gamme de biomédicaments pour soigner des troubles de la vue.
"En partant de la pathologie ultra rare de la patiente de Toulouse, nous avons réussi à démontrer des effets positifs dans des pathologies qui sont beaucoup plus communes comme l'uvéite, avec beaucoup plus de patients potentiellement à traiter. Il existe beaucoup de pathologies au niveau ophtalmologique qui sont liées à des problèmes médicaux comme l'oeil sec en passant par la DMLA", estime le directeur général.
Après ce succès préclinique, la biotech espère lancer des études cliniques "d'ici 12 à 18 mois" et espère une mise sur le marché dans trois à quatre ans. "Ces résultats très positifs sont un tournant majeur pour notre société parce que les études cliniques en ophtalmologie coûtent beaucoup moins cher que d'autres études pour de grandes pathologies cardiovasculaires. Cela veut dire qu'une biotech a les moyens de développer très rapidement ces produits", conclut-il. La startup compte aujourd'hui un effectif de huit personnes. Abionyx prévoit une fabrication 100% française de ses biomédicaments via deux spécialistes en la matière : GTP Biologics, basée à Saint-Julien-en-Genevois (Haute-Savoie), et V-Nano, installée à Toulouse.
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